正值2025年世界罕见病日之际，3月2日，由北京新阳光慈善基金会神母关爱专项基金特别发起“童梦奇愈记——‘为爱纳罕’海南博鳌依氟鸟氨酸(DFMO)先行先试项目启动暨神母医患交流公益活动”，在上海交通大学医学院附属瑞金海南医院(海南博鳌研究型医院)(以下简称瑞金海南医院)顺利落下帷幕。此次公益活动汇聚了社会各方力量，邀请了瑞金海南医院和中山大学肿瘤防治中心的众多儿科和神母领域临床专家、患者家长以及工商企业代表出席。
活动聚焦神母治疗前沿进展和DFMO依托博鳌乐城“先行先试”政策落地话题，围绕创新药械落地瑞金海南医院的政策优势和可及情况，共享国内外在神母治疗领域的研究成果与先进治疗方案。大家以爱为名，为爱纳罕，用力量和希望坚定守护童年笑容!
参会人员合影
“政策加速，名医指路——DFMO点亮患儿希望之光”
神经母细胞瘤(Neuroblastoma，以下简称神母)作为一种罕见的儿童恶性肿瘤，被称为“儿童癌王”。其中高危神母患者占比50%以上，且经综合治疗后仍有较高复发率，预后差，面临着极大未满足的治疗需求和疾病负担。依氟鸟氨酸(DFMO)是全球首个且唯一一款获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的神经母细胞瘤口服维持治疗药物，填补后维持阶段临床治疗空白，为高危神母患者带来降低复发风险的希望。
瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬在会议开场致辞中强调，罕见病群体对创新药品的需求缺口巨大。瑞金海南医院将扮演好特区政策的拥护者和执行者，让患者无需出国就能在国内享受到已在全球注册但尚未在中国获批的治疗方案，为药品落地搭建好平台，配备完善的专家资源以及完备的服务和设施。此次神母新治疗药品DFMO于2023年12月获批，如今已落地瑞金海南医院，惠及中国患儿，正是借助于乐城特许医疗的政策，为患儿家庭带来了治疗新希望。会上顾院长还呼吁各方携手合作，为了罕见病治疗美好的明天共同努力。
瑞金海南医院的党委书记顾志冬院长
北京新阳光慈善基金会发起人、理事长刘正琛先生在致辞发言中表示：新阳光深知社会支持对患者和家庭的意义。两年前，新阳光联合爱心企业赛生医药设立“新阳光神母关爱专项基金”，帮助上百个家庭渡过难关。通过经济资助、科普教育、心理支持及丰富的医患交流活动等全方位支持，助力高危患儿家庭减轻经济与心理负担，改善生活质量。未来新阳光也将继续携手爱心企业，聚焦患者和照顾者群体赋能，同时也呼吁社会各界关注神母群体，共同为患儿创造更优的治疗环境和未来。
北京新阳光慈善基金会发起人、理事长刘正琛先生
瑞金海南医院技术拓展部、儿科负责人苏雯主任介绍了包含DFMO的特许药械近年来在瑞金海南医院的落地情况，先行政策也同时加速了国内上市，提高了创新产品可及性。秉持着“建设中国第一个真正意义上的研究性医院“的使命和目标，医院将用药流程不断优化，搭建“瑞金海南医院特许药械医患管理平台”小程序，神母患儿家属可以通过该平台在线与医生建立连接：查找DFMO药品、申请医生预评估、查询评估结果等线上功能，助力患儿家属的快捷应用和全程疾病管理和用药追踪。同时，依托“长处方带药离岛“政策，DFMO作为一款口服药物，可开出三个月的长处方使用剂量，极大减轻患儿及其家属往返成本，提升用药便捷性。
瑞金海南医院苏雯主任
中山大学肿瘤防治中心(以下简称中肿)张翼鷟教授表示，此前国内患者需出国接受DFMO治疗，如今通过特区政策与多方合作，患者得以免除跨国求医之苦。作为DFMO临床价值的见证者，中肿也将与众多团队共同推进国内的真实世界研究和临床研究。随后王娟主任为与会专家和现场及线上的患儿家庭详细介绍了高危神母的诊疗难点、前沿治疗方案DFMO在神经母细胞瘤中的应用以及正在国外开展的临床研究。在王主任深入浅出的介绍下，与会者了解到DFMO维持治疗能显著提高初诊高危神母患者的生存，美国NCCN 2024指南推荐DFMO作为高危神经母细胞瘤的维持治疗。王娟主任形象地用比喻为大家说明DFMO的作用机制：DFMO是一种通过“断粮”断掉肿瘤的“营养” 来阻止神经母细胞瘤生长的药物。在一项外部对照的临床研究中，患者复发风险降低52%，死亡风险降低68%[1]。此外，DFMO耐受性良好，副作用可控，为高危神经母细胞瘤患者带来新的治疗选择和希望。
中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授
中山大学肿瘤防治中心王娟主任
“跨领域对话——多方共筑神母患者治愈之路”
在圆桌讨论环节，临床专家、家长代表、企业代表和基金会秘书长等各方围绕神母领域治疗方案、DFMO的就医路径、患者全程管理、药物引进、准入及应用等问题展开了热烈讨论。
关于DFMO的首次及后续复诊用药流程，苏雯主任强调了为加强药物监管，首次使用药物的患者需在医院视频录像，并上传至追溯平台。后续用药需经过内地专家团队的随访和评估，确认病情是否符合继续用药的条件，由医疗机构安排预约、库存调配以及到院时间，提醒患者家属注意预约，避免“临时空跑”。
对于如何实现患者维持阶段的“治愈”，张翼鷟教授为大家分享了中肿团队正联合各方探索新的治疗方案。通过与瑞金海南医院苏雯主任团队合作，本次活动启动了DFMO治疗的临床应用，目前8名患儿接受治疗。未来团队将整合临床治疗、科研开发及多学科协作，提高神经母细胞瘤的治愈率，降低复发率。
从医药企业的视角出发，赛生医药肿瘤事业部总经理张先君先生分享了企业从DFMO内部立项到产品引入再到市场准入的决策过程。企业使命感促使赛生医药快速响应临床需求，将DFMO引入中国，填补高危神母患者长期维持治疗的空白。未来， DFMO有望落地国内其他的政策先行区，扩大受益人群覆盖，一起“为爱纳罕“。
广药晨菲刘昊女士、新阳光基金会王岸华女士、患者家属代表以森妈妈，则从各自视角，分别讲述了药品进口流程优化、患者支持和诊疗心路历程的点点滴滴，让与会者感受到了社会各界对于神母患者的关爱，以及患者家属对先进治疗方案及药物的迫切需求。
从左到右分别为：主持人-北京新阳光慈善基金会肿瘤科社工师施茂源先生、患者家属代表、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授、瑞金海南医院苏雯主任、广药晨菲刘昊女士、赛生医药张先君先生、北京新阳光慈善基金会秘书长王岸华女士
在医患互动环节中，多位患者家属积极针对DFMO在真实世界研究过程中的有效性、安全性、市场准入和支付可及性等问题展开提问。张翼鷟教授、苏雯主任和中肿的多位专家以及张先君先生分别进行了详细的答疑。
从上到下，从左到右分别为：瑞金海南医院苏雯主任，中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授、甄子俊主任、朱佳主任、路素英主任、王娟主任，赛生医药张先君先生
结语：为爱纳罕，共护成长
本次活动探究了高危神母的治疗新进展，并探讨了DFMO如何借助博鳌乐城“先行先试”政策实现落地，共同守护神母患儿的健康成长。得益于海南先行先试的政策，临床专家团队、商业流通公司、家长以及企业在疾病治疗和先进药品落地应用过程中各司其职，为神经母细胞瘤患儿架起一座跨越疾病的桥梁，迎来“治愈“曙光。我们呼吁社会各界人士一同为爱纳罕，共护罕见病儿童成长
[1]Oesterheld Javier,Ferguson William,Kraveka Jacqueline M et al. Eflornithine as Postimmunotherapy Maintenance in High-Risk Neuroblastoma: Externally Controlled, Propensity Score-Matched Survival Outcome Comparisons.[J] .J Clin Oncol, 2024, 42: 90-102.
